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“7天無理由退貨”等電商平臺的規(guī)則，可能要在醫(yī)藥領域復制了。1月11日，復星凱特生物科技有限公司（以下簡稱復星凱特）對外宣布將針對CAR-T（嵌合抗原受體T細胞免疫療法）產品奕凱達推出按療效價值支付計劃，符合條件的患者使用奕凱達治療后，如果沒有達到完全緩解（CR），將獲得最高人民幣60萬元的返還。

《每日經濟新聞》記者了解到，奕凱達是中國首款獲批的CAR-T細胞治療產品，國內定價為120萬元一針。根據(jù)方案，120萬元分兩期付款，如果患者用了沒達到完全緩解效果，就可以最高獲得60萬元返還。

在復旦大學公共衛(wèi)生學院王沛教授看來，創(chuàng)新藥上市時間短，療效的不確定性比較大，但價格也普遍很高，復星凱特這一方案可以在很多程度上打消患者顧慮。

百萬元級的CAR-T首推按療效價值付費

CAR-T療法屬于細胞免疫療法，是在體外利用基因工程的方法修飾患者外周血T細胞，賦予T細胞靶向識別腫瘤細胞表面抗原的特性，經體外擴增培養(yǎng)后回輸?shù)交颊唧w內治療腫瘤的方法。

作為一款個體化、定制化的療法，高達百萬元一針的價格是CAR-T療法繞不開的話題。而這一高價與其生產成本高有關。區(qū)別于傳統(tǒng)藥物，CAR-T需要采集每一位患者體內的T細胞，因此每個患者都需要一條單獨的生產線，而制備完成后的產品也僅限于患者自身使用。據(jù)西南證券測算，在CAR-T產品生產環(huán)節(jié)中，每年固定成本總計約為58.41萬美元，每個產品的可變成本約為4.64萬美元。年最大生產能力下，單人份CAR-T生產成本高達7.88萬美元。

目前國內已經上市的四款CAR-T療法，其價格均在百萬元級別。盡管有一些惠民保、商業(yè)保險等商業(yè)化渠道的支付方式可供買單，但因報銷條件有諸多限制，如何讓藥物惠及更多患者，是CAR-T產品廠商面臨的巨大挑戰(zhàn)。

復星凱特帶來了它的方案：按療效價值付費，符合條件的患者使用奕凱達治療后，如果沒有達到完全緩解（CR），將獲得最高人民幣60萬元的返還。

復星凱特項目負責人齊淵元對《每日經濟新聞》記者表示，按療效價值支付的方式能夠推行有兩點很重要。

他進一步說道：一是有足夠多的數(shù)據(jù)支撐藥物進行測算，奕凱達是全球擁有最多和最大樣本量真實世界研究數(shù)據(jù)的CAR-T產品，目前在全球已積累了1.3萬例的數(shù)據(jù)；二是要有客觀評判標準，并不是所有的病種都適合探索按療效價值支付。對于淋巴瘤，全球有一個相對比較客觀的評價標準，核心手段是通過PET-CT（正電子發(fā)射計算機斷層顯像）進行掃描。

目前治療患者比例低

據(jù)權威醫(yī)學期刊《柳葉刀》2018年的統(tǒng)計數(shù)據(jù)，中國淋巴瘤患者5年生存38.4%。不同淋巴瘤的治愈率也有所差異，其中在非霍奇金淋巴瘤中，彌漫大B細胞淋巴瘤占比約為30%，是影響整體淋巴瘤治愈率提升的一個重要亞型。其侵襲性強，異質性強，往往會對患者生命造成較大威脅。

目前國內四款CAR-T產品中，有兩款獲批用于治療既往接受二線或以上系統(tǒng)性治療后復發(fā)或難治性大B細胞淋巴瘤（r/r LBCL）成人患者。但《每日經濟新聞》記者根據(jù)公開數(shù)據(jù)統(tǒng)計發(fā)現(xiàn)，截至去年上半年，累計接受CAR-T產品治療的患者不超過1000人。

為什么治療的患者人數(shù)這么少？價格就是一大攔路虎。

王沛表示，現(xiàn)在很多創(chuàng)新藥可以實現(xiàn)當年獲批、上市和進入醫(yī)保，這也可以看出國家希望更多好藥、創(chuàng)新藥進入市場、為患者服務。但另一方面，創(chuàng)新藥面臨的問題是顯而易見的：首先價格會很高；另外，新藥上市只是基于單臂臨床試驗，缺乏真實世界數(shù)據(jù)，療效的不確定性比較大。但也要看到，創(chuàng)新藥物的經濟性評價還應該綜合考慮患者早亡帶來的生產力損失成本。

在王沛看來，按療效價值支付方式是多方利益博弈后尋找到的一個平衡點，兼顧到了藥物的長期療效與患者短期巨大投入。但推出按療效價值支付時，藥品需要有真實數(shù)據(jù)支撐。

封面圖片來源：視覺中國